Le Canadian National Mirror Group, dirigé par RareKids-CAN, contribue à faire en sorte que les points de vue canadiens soient pris en compte dans les initiatives internationales visant à renforcer la recherche sur les maladies rares et les infrastructures de données.

Les thérapies cellulaires et géniques transforment rapidement le paysage thérapeutique des maladies rares chez l'enfant et offrent de nouvelles perspectives pour des pathologies qui, jusqu'à présent, ne disposaient que de peu, voire d'aucune option thérapeutique efficace. 

Le Dr Thierry Lacaze, chercheur principal désigné par RareKids-CAN et directeur scientifique du MICYRN, s'est récemment joint à des experts internationaux de premier plan dans les domaines de la recherche sur les maladies rares, de la réglementation et du développement de médicaments à Boston

Le Canada entre dans une nouvelle ère de la recherche sur les maladies rares pédiatriques, portée par les progrès de la médecine de précision et par des approches novatrices en matière d'essais cliniques, notamment l'édition génétique et les thérapies géniques.

Le réseau Clinical Trial Navigator de RareKids-CAN favorise la préparation aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en facilitant la mise en relation des établissements, des chercheurs et des équipes de recherche au sein d'un réseau national coordonné.

Les « navigateurs d’essais cliniques » de RareKids-CAN contribuent à renforcer les capacités en matière d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en servant de point de contact local pour les chercheurs, les promoteurs et les opportunités d’essais cliniques.

Les « navigateurs d’essais cliniques » de RareKids-CAN contribuent à renforcer la capacité d’accueil des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en soutenant le lancement des études, en facilitant la collaboration entre les établissements et en aidant les chercheurs et les familles à trouver des opportunités de recherche.

Les essais cliniques peuvent jouer un rôle essentiel dans l'amélioration de l'accès aux traitements et dans le progrès des soins prodigués aux enfants atteints de maladies rares.

RareKids-CAN, le réseau canadien d'essais cliniques et de traitements des maladies pédiatriques rares financé par les Instituts de recherche en santé du Canada, soutient le projet de loi C-265, qui vise à améliorer l'accès aux traitements médicaux non disponibles dans le commerce au Canada. Présenté par le Dr Marcus Powlowski, député de Thunder Bay – Rainy River, le projet de loi C-265 passe en deuxième lecture au Parlement cette semaine.

RareKids-CAN a parrainé un groupe spécifique d'étudiants dans le cadre du cours « Family Engagement in Research » (FER) de CanChild à l'Université McMaster.