Renforcer la collaboration à travers le Canada : questions-réponses avec Humaira Ahmed, coordinatrice des essais cliniques chez RareKids-CAN
RareKids-CAN navigateur d’essais cliniques soutient la préparation aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en aidant à mettre en relation les établissements, les chercheurs et les équipes de recherche grâce à un réseau national coordonné.
Les « navigateurs d’essais cliniques » contribuent à faciliter la collaboration, à améliorer les processus de lancement des études et à renforcer l’accès aux essais cliniques pour les enfants et les familles touchés par une maladie rare. Dans le cadre de la série de quatre sessions de questions-réponses organisées par RareKids-CAN à l’occasion de la Journée des essais cliniques, nous avons discuté avec Humaira Ahmed, coordinatrice de recherche et accompagnatrice en essais cliniques au Hôpital pour enfants McMaster.
RareKids-CAN : Pouvez-vous décrire votre rôle en plus de votre travail de coordinateur d'essais cliniques au sein de votre établissement ?
Humaira Ahmed : Je travaille au département de pédiatrie de l’université McMaster, où j’apporte mon soutien aux essais cliniques pédiatriques dans le domaine des maladies infectieuses. Outre mon rôle de coordinatrice de recherche, j’occupe également la fonction de navigatrice en essais cliniques pour RareKids-CAN à l’hôpital pour enfants McMaster, où je soutiens la recherche sur les maladies rares et aide à faciliter l’accès aux essais cliniques pour les enfants et leurs familles.
« Les coordinateurs d'essais cliniques contribuent à briser les cloisonnements, à promouvoir des pratiques cohérentes et de haute qualité dans le domaine des essais cliniques, et à alléger la charge administrative qui pèse sur les chercheurs. En améliorant la coordination et la préparation des sites, ils élargissent également l'accès aux essais cliniques pour les patients atteints de maladies rares. »
RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et pourquoi ce rôle est-il important ?
HA : Un navigateur d'essais cliniques (CTN) est un membre du réseau RareKids-CAN intégré au sein d'établissements afin de soutenir et de relier les efforts de recherche clinique sur les maladies rares. Il met en relation les chercheurs avec le réseau et apporte son soutien tout au long du cycle de vie des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques (PRDCT). Les CTN contribuent à briser les cloisonnements, à promouvoir des pratiques d'essais cohérentes et de haute qualité, et à réduire la charge administrative pesant sur les chercheurs. En améliorant la coordination et la préparation des sites, ils élargissent également l'accès aux essais cliniques pour les patients atteints de maladies rares.
RKC : Qu'est-ce qui vous a incité à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?
HA : Ma motivation vient de plusieurs sources. Ayant une formation médicale, j’ai toujours été attirée par la recherche clinique. Cet intérêt s’est encore renforcé lorsqu’un de mes proches a été diagnostiqué avec une maladie rare. Constater à quel point la recherche est essentielle pour offrir des possibilités de traitement a renforcé mon engagement dans ce domaine.
RKC : Les « navigateurs d'essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?
HA : Au sein de notre établissement, être le « bras droit » de RareKids-CAN signifie promouvoir activement la notoriété du réseau et veiller à ce que les chercheurs aient accès à ses opportunités, ses ressources et son soutien.
Une partie essentielle de mon rôle consiste à identifier les chercheurs dont les travaux correspondent aux priorités de RareKids-CAN et à les mettre en relation avec les essais cliniques, les collaborateurs et les groupes de travail appropriés au sein du réseau. Je fais office de point de contact local pour les demandes relatives à la participation au réseau, en aidant les chercheurs à s'y retrouver dans les procédures et à surmonter les obstacles à leur implication.
De plus, je partage régulièrement les offres de formation et de perfectionnement professionnel proposées par RareKids-CAN, notamment des ateliers, des webinaires et des sessions de formation.
RKC : En quoi l'appartenance à un réseau national améliore-t-elle l'accès aux essais cliniques ou leur qualité pour les patients atteints de maladies rares ?
HA : La participation à un réseau national améliore considérablement l'accès des patients en réduisant bon nombre des obstacles traditionnels à l'inscription aux essais cliniques pour les populations atteintes de maladies rares. Ces réseaux sensibilisent davantage aux essais disponibles en mettant en relation les cliniciens, les chercheurs et les associations de patients, ce qui permet d'identifier plus tôt et de manière plus systématique les patients éligibles.
« En permettant la participation de plusieurs sites, les réseaux nationaux offrent aux patients la possibilité de s'inscrire près de chez eux plutôt que de devoir parcourir de longues distances pour se rendre dans un centre spécialisé unique. »
En permettant la participation de plusieurs sites, les réseaux nationaux offrent aux patients la possibilité de s'inscrire près de chez eux plutôt que de devoir parcourir de longues distances pour se rendre dans un centre spécialisé unique. Il s'agit là d'un aspect important à prendre en compte, compte tenu de la dispersion géographique et de la mobilité réduite qui caractérisent souvent les communautés touchées par les maladies rares.
Les processus centralisés de sélection et d'orientation simplifient encore davantage l'inscription, tandis que le partage des infrastructures permet le recours aux consultations à distance, à la télémédecine et aux tests sur place, autant de mesures qui allègent la charge pesant sur les patients. Ensemble, ces approches rendent les essais cliniques plus inclusifs, plus équitables et plus accessibles pour les patients qui, sans cela, ne pourraient peut-être pas y participer.
RKC : Quels sont les défis propres aux essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant ?
HA : Les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques sont confrontés à plusieurs défis particuliers. La population de patients est très restreinte et souvent dispersée géographiquement, ce qui rend le recrutement difficile et ralentit les délais. Il existe également relativement peu d'essais sur les maladies rares pédiatriques au Canada, ce qui limite l'accès pour les familles et les chercheurs. Par conséquent, les études prennent souvent plus de temps à démarrer et à s'achever, et leur réussite nécessite une coordination, une collaboration et un soutien en réseau solides.
Les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques se heurtent à plusieurs obstacles réglementaires susceptibles de ralentir les progrès. Les procédures éthiques et les autorisations réglementaires sont souvent plus complexes, car ces études concernent des enfants et nécessitent donc des mesures de protection supplémentaires, le consentement des parents et, parfois, l'assentiment de l'enfant.
« Les essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant se heurtent à plusieurs obstacles réglementaires susceptibles de ralentir les progrès. »
De nombreux essais cliniques sur les maladies rares sont menés sur plusieurs sites ou à l'échelle internationale, ce qui implique de composer avec des exigences réglementaires, des délais et des interprétations différents selon les établissements et les juridictions.
Il peut également y avoir des difficultés liées à la conception des essais, telles que des échantillons de petite taille qui ne répondent pas toujours aux exigences réglementaires traditionnelles, ainsi que des limites concernant les critères d'évaluation disponibles ou les données sur l'évolution naturelle de la maladie.
Ensemble, ces facteurs peuvent allonger les délais d'autorisation et alourdir la charge administrative qui pèse sur les équipes chargées des études.
RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?
HA : Les enfants atteints de maladies rares et leurs familles sont confrontés à des défis considérables, notamment de longs délais de diagnostic, des options thérapeutiques limitées et peu de possibilités de participer à des essais cliniques. Comme ces maladies touchent des populations restreintes et souvent dispersées géographiquement, la recherche est souvent fragmentée, manque de ressources et est difficile d’accès.
« Étant donné que ces maladies touchent des populations peu nombreuses et souvent dispersées géographiquement, la recherche est souvent fragmentée, manque de moyens et est difficile d'accès. »
Il est essentiel de développer et de mieux coordonner les essais cliniques pédiatriques, non seulement pour produire des données de haute qualité, mais aussi pour améliorer les soins et ouvrir de nouvelles perspectives concrètes pour les enfants et leurs familles.
RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?
HA : Ce qui m'enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares, c'est la possibilité de voir davantage d'essais développés et menés au Canada.
Une augmentation du nombre d'essais cliniques consacrés aux maladies rares ferait une différence considérable pour la communauté des personnes touchées par ces maladies, en améliorant l'accès aux études et en évitant aux familles de devoir se tourner vers l'étranger.
Le potentiel est déjà là. Le Canada dispose d'une solide expertise, de chercheurs motivés et de ressources en pleine expansion ; il est passionnant de voir comment tous ces éléments peuvent se conjuguer pour avoir un impact concret sur la vie des patients et de leurs familles.