À propos de RareKids-CAN

Nous avons mis en place un centre de coordination et d'opération des essais cliniques (CTOCH) visant à rassembler la communauté de recherche sur les maladies rares. Ce centre mettra les enfants, les adolescents, les jeunes adultes et leurs familles en contact avec des registres pour la collecte de données sur l'histoire naturelle, accélérera l'identification des participants éligibles, facilitera l'accès des patients aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, connectera les promoteurs aux équipes de recherche, et attirera des essais internationaux.

Nous transposons les thérapies développées par les secteurs privé et public en essais cliniques efficaces. Il s'agit de développer la base de connaissances nécessaire à la conception et à l'exécution d'essais cliniques réussis. Ce thème met également l'accent sur le mentorat et la formation afin de renforcer les capacités de la prochaine génération de chercheurs et de patients/familles partenaires.

Nous nous attaquons aux obstacles opérationnels qui ralentissent la mise en place des essais cliniques pédiatriques au Canada. L’objectif est d’optimiser les processus multi-juridictionnels liés au partage de données, aux approbations éthiques, aux contrats, à l’inscription des patients et à la gestion budgétaire. En réduisant les délais de démarrage, nous favorisons la participation canadienne et améliorons l’efficacité globale des essais.

En partenariat avec le Réseau de Recherche en Santé des Enfants et des Mères (RRSEM), nous offrons des services d'organisation de recherche universitaire (ORA) afin de garantir l'efficacité des essais. Nous nous efforçons d'élever les normes des sites locaux, de diversifier la participation, de lever les obstacles, tels que les transitions d'âge au cours des essais, et d'assurer l'inclusion des personnes dans les régions éloignées ou rurales, par exemple par des approches de décentralisation.

Transformer les données issues des essais cliniques en applications concrètes pour faire progresser les soins. Cette démarche dépasse le cadre des essais cliniques : elle intègre les données du monde réel, la surveillance post-commercialisation, les analyses en économie de la santé et l'augmentation des demandes d'autorisation de mise en marché de traitements pour les maladies rares auprès de Santé Canada. RareKids-CAN s’engage à combler l‘écart entre les connaissances et leur mise en pratique, afin de garantir que les innovations bénéficient directement aux patients et, en fin de compte, contribuent à améliorer la vie des enfants atteints de maladies rares.