À propos de RareKids-CAN

Nous avons mis en place un centre de coordination et d'exploitation des essais cliniques (CTOCH) visant à rassembler la communauté de recherche sur les maladies rares. Ce centre mettra les enfants, les adolescents, les jeunes adultes et leurs familles en contact avec des registres pour la collecte de données sur l'histoire naturelle, accélérera l'identification des participants éligibles, facilitera l'accès des patients aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, mettra les promoteurs en contact avec les équipes de recherche et attirera des essais internationaux.

Nous transposons les thérapies développées par les secteurs privé et public en essais cliniques efficaces. Il s'agit de développer la base de connaissances nécessaire à la conception et à l'exécution d'essais cliniques réussis. Ce thème met également l'accent sur le mentorat et la formation afin de renforcer les capacités de la prochaine génération de chercheurs et de patients/familles partenaires.

Au Canada, les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques sont organisés de manière à surmonter les retards et les obstacles qui empêchent souvent un lancement efficace et dissuadent les Canadiens de participer. L'accent est mis sur la standardisation des processus multi-juridictionnels impliquant le partage des données, l'éthique, les contrats, le recrutement des patients et la budgétisation.

Description de l'articleEn partenariat avec le Maternal Infant Child and Youth Research Network (MICYRN), nous offrons des services d'organisation de recherche universitaire (ORA) afin de garantir l'efficacité des essais. Nous nous efforçons d'élever les normes des sites locaux, de diversifier la participation, de surmonter les obstacles, tels que les transitions d'âge au cours des essais, et d'assurer l'inclusion des personnes dans les régions éloignées ou rurales, notamment par le biais d'approches de décentralisation.

Transformer les données issues des essais cliniques en applications concrètes pour faire progresser les soins. Cette démarche dépasse le cadre des essais cliniques : elle intègre les données du monde réel, la surveillance post-commercialisation, les analyses en économie de la santé et l'augmentation des demandes d'autorisation de mise en marché de traitements pour les maladies rares auprès de Santé Canada. RareKids-CAN s’engage à combler l‘écart entre les connaissances et leur mise en pratique, afin de garantir que les innovations bénéficient directement aux patients et, en fin de compte, contribuent à améliorer la vie des enfants atteints de maladies rares.