Sara Pot revient sur son expérience, les principaux enseignements qu'elle en a tirés et les opportunités qu'elle entrevoit pour renforcer l'implication des patients et de leurs familles dans le domaine des maladies rares au Canada. 

RareKids-CAN a eu le plaisir de parrainer deux de nos « navigatrices en essais cliniques », Cara Grobbecker et Faiza Khawaja, afin qu’elles puissent participer à distance au congrès annuel 2026 de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT).  

Le Canadian National Mirror Group, dirigé par RareKids-CAN, contribue à faire en sorte que les points de vue canadiens soient pris en compte dans les initiatives internationales visant à renforcer la recherche sur les maladies rares et les infrastructures de données.

Les thérapies cellulaires et géniques transforment rapidement le paysage thérapeutique des maladies rares chez l'enfant et offrent de nouvelles perspectives pour des pathologies qui, jusqu'à présent, ne disposaient que de peu, voire d'aucune option thérapeutique efficace. 

Le Dr Thierry Lacaze, chercheur principal désigné par RareKids-CAN et directeur scientifique du MICYRN, s'est récemment joint à des experts internationaux de premier plan dans les domaines de la recherche sur les maladies rares, de la réglementation et du développement de médicaments à Boston

Le Canada entre dans une nouvelle ère de la recherche sur les maladies rares pédiatriques, portée par les progrès de la médecine de précision et par des approches novatrices en matière d'essais cliniques, notamment l'édition génétique et les thérapies géniques.

Le réseau Clinical Trial Navigator de RareKids-CAN favorise la préparation aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en facilitant la mise en relation des établissements, des chercheurs et des équipes de recherche au sein d'un réseau national coordonné.

Les « navigateurs d’essais cliniques » de RareKids-CAN contribuent à renforcer les capacités en matière d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en servant de point de contact local pour les chercheurs, les promoteurs et les opportunités d’essais cliniques.

Les « navigateurs d’essais cliniques » de RareKids-CAN contribuent à renforcer la capacité d’accueil des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en soutenant le lancement des études, en facilitant la collaboration entre les établissements et en aidant les chercheurs et les familles à trouver des opportunités de recherche.

Les essais cliniques peuvent jouer un rôle essentiel dans l'amélioration de l'accès aux traitements et dans le progrès des soins prodigués aux enfants atteints de maladies rares.