Success Story - Quand les traitements standard échouent : Un cas de thérapie cellulaire T spécifique au virus
Au début de l'année 2025, une équipe multidisciplinaire de l'Alberta Children's Hospital, de l'Alberta Precision Laboratories et du Riddell Centre for Cancer Immunotherapy s'est réunie pour mettre au point, dans le cadre d'une étude portant sur un seul patient, un traitement destiné à une petite fille atteinte d'un trouble immunitaire rare et grave causé par une mutation génétique. L'enfant luttait contre une infection à cytomégalovirus (CMV) potentiellement mortelle qui n'avait pas répondu aux thérapies antivirales standard et se préparait à subir une greffe de cellules souches - le seul remède potentiel à son état.
Cependant, la greffe nécessitait une immunosuppression temporaire, ce qui risquait d'entraîner une aggravation de l'infection par le CMV, qui n'avait pas répondu au traitement antiviral. Pour y remédier, l'équipe clinique s'est tournée vers une thérapie expérimentale connue sous le nom de cellules T spécifiques du virus (VST). Ces cellules immunitaires ont été prélevées sur l'un des parents du patient et modifiées en laboratoire pour cibler sélectivement les cellules infectées par le CMV. La fabrication et le contrôle de la qualité des VST ont été effectués par Alberta Precision Labs en collaboration avec le programme de biofabrication du Centre Riddell. Le Centre Riddell et RareKids-CAN ont soutenu la soumission réglementaire de Santé Canada.
Ce cas démontre l'utilisation réussie de cellules T spécifiques du virus pour traiter une infection potentiellement mortelle chez un nouveau-né, grâce à l'infrastructure locale de fabrication et de recherche clinique. Le patient a reçu le traitement avec succès et, à ce jour, n'a plus d'infection à CMV détectable.
Cette initiative a été rendue possible grâce aux fonds généreux fournis par la Barb Ibbotson Chair in Pediatric Hematology, l'Alberta Children's Hospital Foundation et les efforts de nombreux groupes qui se sont rassemblés et ont généreusement donné de leur temps et de leurs efforts en nature.
Impact global :
Ce cas montre comment les thérapies cellulaires expérimentales peuvent offrir de l'espoir aux patients confrontés à des maladies potentiellement mortelles et ne disposant plus d'aucune option standard. En utilisant des cellules immunitaires d'un parent ciblant un virus, les cliniciens ont pu contrôler une infection grave et donner à cet enfant une chance de recevoir une greffe qui lui sauverait la vie.
Bien que le Centre Riddell se concentre principalement sur l'avancement de nouvelles thérapies cellulaires pour le cancer, l'infrastructure et l'expertise développées au sein du Centre permettent une collaboration rapide sur d'autres défis médicaux urgents. Ce projet illustre comment les capacités du Centre en matière de thérapie cellulaire et génique peuvent être étendues au-delà de l'oncologie - en réunissant la science, la compassion et la collaboration pour offrir des traitements novateurs aux patients atteints de maladies rares et complexes.