Renforcer les capacités en matière de recherche sur les maladies rares pédiatriques : questions-réponses avec Cara Grobbecker, coordinatrice des essais cliniques chez RareKids-CAN

RareKids-CAN aident à renforcer contribuent à renforcer les capacités en matière d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en servant de point de contact local pour les chercheurs, les promoteurs et les opportunités d’essais cliniques.

Ils assurent également la liaison avec les chercheurs et les équipes d'étude afin de faciliter le lancement rapide et efficace des études, de coordonner la collecte des données locales, d'identifier les obstacles, d'améliorer la coordination et d'accompagner les familles et les chercheurs dans les méandres des essais cliniques.

Dans le cadre de la série de quatre épisodes « Questions-réponses sur la Journée des essais cliniques » organisée par RareKids-CAN, nous avons discuté avec Cara Grobbecker, coordinatrice de recherche et accompagnatrice en essais cliniques à l’ Hôpital pour enfants du Centre des sciences de la santé de London.

RareKids-CAN : Pouvez-vous décrire votre rôle en plus de votre travail de coordinateur d'essais cliniques au sein de votre établissement ?

Cara Grobbecker : Je collabore avec plusieurs chercheurs issus de différentes spécialités pédiatriques, principalement en neurologie et en endocrinologie, dans le cadre d'essais cliniques de phase I à IV, qu'ils soient initiés par des chercheurs ou financés par l'industrie.

Dans le cadre de cette fonction, j'assure le suivi de toutes les étapes du cycle de vie des essais cliniques, depuis le lancement de l'étude, les démarches éthiques et réglementaires, le recrutement des participants et les visites de suivi, jusqu'au prélèvement et au traitement des échantillons biologiques, la collecte des données, le suivi et la préparation des audits, et ce jusqu'à la clôture de l'étude.

Au niveau local, nous mettons également en place un programme « Southwestern Ontario Rare Disease (SWORD) afin de mieux comprendre et répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares. Grâce à ce travail, nous visons à améliorer l’identification des patients, à mettre les familles en relation avec des essais cliniques et à renforcer les liens avec les ressources communautaires.

« En améliorant la coordination et en réduisant les délais, les accompagnateurs d’essais cliniques permettent une mise en œuvre plus efficace des essais, renforcent la capacité du Canada à attirer des études financées par l’industrie et élargissent l’accès aux essais cliniques pour les Canadiens atteints de maladies rares. »

RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et pourquoi ce rôle est-il important ?

CG : Un « Clinical Trial Navigator » sert de point de contact central pour mettre en relation les patients, les chercheurs et les promoteurs industriels avec des opportunités d'essais cliniques, tout en soutenant le développement de la recherche sur les maladies rares pédiatriques.

Au niveau local, nous réalisons des études de faisabilité, identifions les obstacles, mettons les équipes en relation avec les ressources nécessaires et contribuons à faciliter le lancement efficace des études. Au niveau national, nous recueillons des données sur les essais cliniques, collaborons pour identifier les défis systémiques, partageons les meilleures pratiques et renforçons les capacités au sein des différents établissements.

Ce rôle revêt une importance particulière dans le domaine de la recherche sur les maladies rares, où les essais cliniques sont souvent peu nombreux et hautement spécialisés, et où de nombreux patients comptent sur ces essais pour trouver des options thérapeutiques potentielles. À mesure que de nouveaux médicaments de thérapie innovante (ATMP), tels que les thérapies géniques et cellulaires, continuent d'apparaître, il est essentiel que nous disposions des moyens nécessaires, tant au niveau local que national, pour soutenir ces essais.

En améliorant la coordination et en réduisant les délais, les accompagnateurs d’essais cliniques permettent une mise en œuvre plus efficace des essais, renforcent la capacité du Canada à attirer des études financées par l’industrie et élargissent l’accès aux essais cliniques pour les Canadiens atteints de maladies rares.

RKC : Qu'est-ce qui vous a incité à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?

CG : Grâce à mon travail dans la recherche clinique pédiatrique, je me suis de plus en plus intéressé aux défis liés à la conception et à la mise en œuvre d'essais cliniques sur les maladies rares, où les populations de patients sont restreintes et où les délais sont cruciaux.

« Je me suis de plus en plus intéressé aux défis liés à la conception et à la mise en œuvre d'essais cliniques dans le domaine des maladies rares, où les populations de patients sont restreintes et où le respect des délais est essentiel. »

Si les maladies rares touchent chacune un nombre relativement restreint de patients, elles représentent, prises dans leur ensemble, une part importante de notre communauté. J’ai été séduit par l’opportunité d’apporter ma contribution non seulement au niveau des études, mais aussi à un niveau systémique, en aidant à mettre en place l’infrastructure et les liens nécessaires pour soutenir des programmes de recherche durables et de grande qualité destinés aux enfants et aux familles touchés par les maladies rares.

RKC : Les « navigateurs d'essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?

CG : Concrètement, être « sur le terrain » pour RareKids-CAN signifie être étroitement impliqué tant dans les opérations quotidiennes que dans les aspects stratégiques plus généraux des essais cliniques.

Au sein de mon établissement, cela implique notamment de contribuer aux études de faisabilité, d’identifier et de lever les obstacles potentiels au lancement des études, d’assurer la coordination entre les services et de travailler en étroite collaboration avec les chercheurs pour faire avancer les projets. Cela signifie également jouer le rôle de point de contact local, capable de cerner le contexte institutionnel ainsi que les besoins des patients et de leurs familles, tout en restant en lien avec les initiatives nationales par l’intermédiaire de RareKids-CAN.

Je travaille également en étroite collaboration avec notre coordinateur de santé pour les patients atteints de maladies rares afin de soutenir le développement du programme SWORD. Cela comprend la mise en place d'un registre local des patients atteints de maladies rares, le soutien à des initiatives telles que « Coffee Connections », ainsi que la participation à des événements comme Journée des maladies rares, ainsi que la sensibilisation du public par le biais de conférences locales et nationales.

RKC : Quels sont les défis propres aux essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant ?

CG : Les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques impliquent souvent des populations de patients très restreintes, des protocoles complexes et des données existantes limitées. Il existe également d’importantes considérations logistiques, éthiques et de sécurité, en particulier pour les thérapies innovantes telles que les thérapies géniques et cellulaires. Ces défis rendent indispensables une coordination, une collaboration et des infrastructures solides pour mener à bien ces essais.

RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?

CG : Il est important de reconnaître que les familles touchées par une maladie rare disposent souvent d’options thérapeutiques très limitées et que, dans certains cas, un essai clinique peut constituer leur seule option de traitement. De nombreuses familles parcourent de longues distances, parfois à travers plusieurs provinces, voire à l’étranger, pour accéder à un traitement dans le cadre d’essais cliniques. Derrière chaque essai clinique se cache un niveau élevé de coordination entre plusieurs équipes et institutions, qui travaillent toutes vers l’objectif commun d’améliorer les résultats pour les patients atteints de maladies rares et disposant d’options thérapeutiques limitées.

« De nombreuses familles parcourent de longues distances, parfois à travers plusieurs provinces, voire à l'étranger, pour bénéficier d'un traitement dans le cadre d'essais cliniques. »

RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?

CG : Je me réjouis des progrès constants réalisés dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires (également appelées « médicaments de thérapie innovante » ou ATMP) et de leur potentiel à transformer les options thérapeutiques pour les maladies rares.

À mesure que ces thérapies évoluent, il devient de plus en plus nécessaire de mettre en place une collaboration étroite et des infrastructures solides pour soutenir les essais cliniques sur les ATMP. Grâce au réseau RareKids-CAN, nous pouvons renforcer les capacités locales dans l'ensemble des établissements, en veillant à ce que tous les sites au Canada soient en mesure de mener ces essais et à ce que les patients et leurs familles y aient un accès équitable.