Renforcer les capacités nationales pour les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques : questions-réponses avec Davy Eng, coordinateur des essais cliniques chez RareKids-CAN

RareKids-CAN aident à renforcer la préparation aux essais cliniques sur les maladies pédiatriques rares partout au Canada en soutenant le lancement des études, en facilitant la collaboration entre les établissements et en contribuent à renforcer la préparation aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques partout au Canada en soutenant le lancement des études, en facilitant la collaboration entre les établissements et en aidant à mettre en relation les chercheurs et les familles avec les opportunités de recherche.

Les accompagnateurs en essais cliniques travaillent au sein d'établissements tout en contribuant à un réseau national coordonné qui vise à améliorer l'accès aux essais cliniques et aux traitements pour les enfants et les jeunes atteints de maladies rares.

Pour le dernier volet de la série en quatre parties « Questions-réponses sur la Journée des essais cliniques » organisée par RareKids-CAN, nous avons discuté avec Davy Eng, responsable de l’Unité de recherche clinique pédiatrique au CHU de Québec–Université Laval et accompagnateur en essais cliniques pour RareKids-CAN.

RareKids-CAN : Pouvez-vous décrire votre rôle en plus de votre travail de coordinateur d'essais cliniques au sein de votre établissement ?

Davy Eng : Depuis avril 2022, j’occupe le poste de directeur de l’Unité de recherche clinique en pédiatrie (URCP) au CHU de Québec–Université Laval, où mon équipe et moi-même apportons notre soutien à plus de 20 chercheurs.

Dans le cadre de mes fonctions actuelles, je dirige les négociations relatives aux accords de confidentialité et aux budgets, j'évalue la faisabilité des études, je coordonne les visites de sélection des sites et je supervise les processus éthiques et réglementaires, du lancement jusqu'à la clôture des projets. Je participe également aux négociations des accords d'essais cliniques (CTA) en étroite collaboration avec notre équipe juridique.

Parallèlement, j'accompagne les internes en pédiatrie dans l'élaboration de leurs projets de recherche lorsque cela s'avère nécessaire.

J'occupe le poste de coordinatrice des essais cliniques au sein du réseau RareKids-CAN depuis avril 2024.

« Cequi me motive le plus, c’est de contribuer à améliorer l’accès aux essais cliniques et de faire progresser la recherche au profit des enfants et des familles touchés par des maladies rares, des communautés qui manquent souvent de visibilité, de défense de leurs intérêts et d’un accès équitable aux opportunités de recherche. »

RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et pourquoi ce rôle est-il important ?

DE : Un navigateur d'essais cliniques (CTN) est un professionnel spécialisé qui sert de point de contact central pour faciliter la planification, le lancement et la coordination des essais cliniques, en particulier dans des domaines complexes tels que les maladies rares pédiatriques.

Au sein du réseau RareKids-CAN, le CTN sert de point de contact local pour toutes les demandes relatives aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Il travaille en étroite collaboration avec les chercheurs et les équipes d'étude afin de garantir un lancement rapide et efficace des études. Le CTN apporte également son soutien aux évaluations de faisabilité, coordonne la collecte locale de données pour les indicateurs de performance et l'amélioration de la qualité, et participe à des réunions régulières afin de partager les meilleures pratiques.

Ce rôle est essentiel car les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques se heurtent à des défis de taille, notamment la faiblesse des effectifs de patients, la complexité des protocoles et le caractère limité des ressources. En rationalisant la communication, en améliorant la faisabilité des études et en raccourcissant les délais de lancement, ainsi qu’en renforçant la collaboration aux niveaux local et national, le CTN contribue à élargir l’accès aux essais cliniques, à améliorer leur qualité et leur efficacité, et, en fin de compte, à accélérer la recherche et l’innovation au profit des enfants atteints de maladies rares.

RKC : Qu'est-ce qui vous a incité à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?

DE : Ce qui me motive le plus, c'est de contribuer à améliorer l'accès aux essais cliniques et de faire progresser la recherche pour les enfants et les familles touchés par des maladies rares, des communautés qui manquent souvent de visibilité, de défense de leurs intérêts et d'un accès équitable aux opportunités de recherche.

RKC : Les « navigateurs d'essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?

DE : Au CHU de Québec–Université Laval, être un « accompagnateur de essais cliniques sur le terrain » signifie servir de point de contact local pour les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, contribuer aux évaluations de faisabilité et travailler directement avec les chercheurs et les équipes d’étude pour garantir un démarrage rapide et efficace des études.

Je participe également au recrutement de chercheurs pour la base de données d'expertise et apporte mon soutien aux initiatives de mesure de la performance et d'amélioration de la qualité, tout en restant activement impliqué dans le réseau national RareKids-CAN afin de partager et de mettre en œuvre les meilleures pratiques.

RKC : En quoi le réseau des accompagnateurs d'essais cliniques RareKids-CAN se distingue-t-il par rapport au travail au sein d'un seul établissement ?

DE : Ce qui rend le réseau RareKids-CAN Clinical Trial Navigators (CTN) unique, c'est qu'il met en relation l'expertise locale de différentes institutions au sein d'un système national coordonné dédié aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques.

« Plutôt que de travailler de manière isolée, les réseaux cliniques (CTN) partagent leurs bonnes pratiques, bénéficient d'un accompagnement et collaborent grâce à une infrastructure commune qui permet de rationaliser le lancement des études, d'harmoniser les processus entre les différentes juridictions et de renforcer les capacités nationales. »

Plutôt que de travailler de manière isolée, les CTN partagent leurs meilleures pratiques, bénéficient d’un accompagnement et collaborent grâce à une infrastructure commune qui permet de rationaliser le lancement des études, d’harmoniser les processus entre les différentes juridictions et de renforcer les capacités nationales. Cette approche en réseau améliore la préparation des sites, renforce l’efficacité des essais cliniques et élargit l’accès aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada, bien au-delà de ce qu’un seul établissement pourrait réaliser à lui seul.

RKC : En quoi l'appartenance à un réseau national améliore-t-elle l'accès aux essais cliniques ou leur qualité pour les patients atteints de maladies rares ?

DE : L'appartenance à un réseau national tel que RareKids-CAN améliore l'accès aux essais cliniques et leur qualité pour les patients atteints de maladies rares en mettant en relation les centres, les chercheurs et les patients grâce à une infrastructure commune à l'échelle du Canada.

Cette coordination permet de rationaliser le lancement des études dans les différentes juridictions, d'identifier plus efficacement les participants éligibles et d'attirer au Canada des essais cliniques internationaux portant sur les maladies rares pédiatriques.

En harmonisant les processus et en favorisant la collaboration et le renforcement des capacités, ce réseau permet de mener des essais cliniques plus rapides et de meilleure qualité, et d'accélérer l'accès à des traitements innovants pour les enfants et les jeunes atteints de maladies rares.

RKC : Quels sont les défis propres aux essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant ?

DE : Les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques sont confrontés à des défis particuliers, notamment des populations de patients très restreintes et géographiquement dispersées, ce qui rend le recrutement difficile.

Le nombre réduit de sites disponibles peut obliger les patients à parcourir de longues distances, ce qui accroît la complexité logistique. Ces essais impliquent souvent plusieurs prestataires et une formation approfondie du personnel, et portent sur des maladies complexes et hétérogènes pour lesquelles les données sur l'évolution naturelle sont limitées. Les exigences éthiques et réglementaires plus strictes en pédiatrie, associées à la charge que cela représente pour les enfants et leurs familles, ajoutent encore à la complexité de la planification et de la conduite de ces études.

RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?

DE : Je voudrais que les gens comprennent que les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques sont souvent la seule voie vers un diagnostic, un traitement ou un espoir pour de nombreux enfants et leurs familles.

Ces essais cliniques sont bien plus complexes qu'il n'y paraît, car les groupes de patients sont très restreints, les études sont hautement spécialisées et les familles doivent souvent faire face à des contraintes importantes en termes de déplacements et de temps. Les progrès peuvent sembler lents, mais chaque essai représente un immense effort de collaboration visant à améliorer les soins là où il n'existe actuellement que peu ou pas d'options.

RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?

DE : Ce qui m'enthousiasme le plus, c'est la collaboration pancanadienne croissante dans le domaine de la recherche sur les maladies rares. Des réseaux comme RareKids-CAN contribuent à rationaliser les processus, à partager l'expertise et à attirer davantage d'essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques au Canada.

Ces initiatives amélioreront considérablement l'accès aux essais cliniques et accéléreront la mise au point de traitements indispensables pour les enfants atteints de maladies rares au Canada.