Ouvrir de nouvelles perspectives aux familles grâce aux essais cliniques : questions-réponses avec Daislyn Vidal, accompagnatrice en essais cliniques chez RareKids-CAN

Les essais cliniques peuvent jouer un rôle essentiel dans l'amélioration de l'accès aux traitements et dans le progrès des soins prodigués aux enfants atteints de maladies rares.

Grâce à notre réseau national navigateurs en essais cliniques (CTN), RareKids-CAN aide à mettre en relation les chercheurs, les établissements, les patients et les familles avec les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques proposés partout au Canada. Les navigateurs d’essais cliniques travaillent directement au sein des hôpitaux et des établissements de recherche pour faciliter le lancement des études, renforcer la collaboration et contribuer à améliorer la préparation aux essais à l’échelle nationale.

Dans le cadre de la Journée des essais cliniques, nous publions une série de quatre articles sous forme de questions-réponses qui mettent en lumière les expériences et les points de vue des accompagnateurs en essais cliniques œuvrant partout au Canada pour renforcer la recherche sur les maladies rares pédiatriques et faciliter l'accès aux essais cliniques.

Dans cette première session de questions-réponses, nous nous entretenons avec Daislyn Vidal, coordinatrice de la recherche clinique et conseillère en essais cliniques chez RareKids-CAN à l’ Université de la Saskatchewan.

RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et pourquoi ce rôle est-il important ?

DV : En tant que coordinatrice des essais cliniques, je fais le lien entre les chercheurs locaux de notre établissement et les opportunités d'essais cliniques proposées par des chercheurs externes et des promoteurs, tels que des laboratoires pharmaceutiques.

Ce poste contribue à mieux faire connaître les possibilités d'essais cliniques au sein de notre communauté locale et apporte un soutien aux chercheurs locaux qui n'ont pas toujours le temps ou les moyens de mettre en place des essais cliniques. En tant que CTN, mon rôle consiste à apporter un soutien essentiel à la mise en place de ces essais au sein de notre établissement.

« C'est pour moi un honneur de pouvoir aider directement les enfants atteints de maladies rares à accéder à des traitements, sous forme d'essais cliniques, auxquels ils n'auraient normalement pas accès. »

RKC : Qu'est-ce qui vous a incité à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?

DV : Ma formation en recherche porte sur les sciences de la santé appliquées. Je me suis ensuite orientée vers la recherche en santé publique, axée sur les maladies non transmissibles chez les enfants et les femmes enceintes issus de populations minoritaires. C'est ce qui a suscité mon intérêt pour m'impliquer davantage dans la recherche au service de la santé des enfants et ayant un impact direct sur celle-ci.

J'avais hâte de me lancer dans le domaine des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques lorsque l'occasion s'est présentée avec RareKids-CAN. C'est pour moi un honneur de pouvoir aider directement les enfants atteints de maladies rares à accéder, grâce à ces essais, à des traitements auxquels ils n'auraient normalement pas accès.

RKC : Les « navigateurs d'essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?

DV : Actuellement, au sein de mon établissement en tant que CTN, je suis chargée de superviser la mise en place et la coordination continue des essais cliniques pédiatriques au sein de notre service. Je contribue à l'organisation des réunions et des visites, notamment les visites de faisabilité et les visites de lancement des sites. Si nécessaire, je peux également apporter mon soutien pour les aspects réglementaires de l'étude, tels que les demandes d'autorisation éthique et opérationnelle.

« Notre adhésion à ce réseau national a permis d'améliorer l'accès de notre centre aux essais cliniques pour nos patients atteints de maladies rares. »

RKC : En quoi le réseau des accompagnateurs d'essais cliniques RareKids-CAN se distingue-t-il par rapport au travail au sein d'un seul établissement ?

DV :J'adore travailler avec RareKids-CAN en tant que membre du CTN ; cela m'offre une occasion unique d'établir des liens étroits avec différents chercheurs spécialisés dans les maladies pédiatriques rares à travers le Canada. Cela favorise davantage de collaborations entre les chercheurs et les équipes de recherche de mon site et ceux d'autres sites canadiens. Récemment, nous avons commencé à travailler sur un projet impliquant quatre à cinq sites différents – cela n'a été possible que grâce au réseau CTN de RareKids-CAN !

RKC : En quoi l'appartenance à un réseau national améliore-t-elle l'accès aux essais cliniques ou leur qualité pour les patients atteints de maladies rares ?

DV : Notre participation à ce réseau national a amélioré l'accès de notre site aux essais cliniques pour nos patients atteints de maladies rares. Nous avons commencé à mettre en place un essai clinique qui nous a été présenté grâce aux relations du réseau. Nous espérons rester informés de ces opportunités qui continueront à se présenter par l'intermédiaire du réseau et améliorer l'accès de notre population pédiatrique à des essais cliniques de qualité.

RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?

DV : Il est essentiel que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent le caractère sensible et la nécessité absolue de ces essais, car ceux-ci viennent en aide à des enfants dont les traitements sont très rares et peuvent changer radicalement leur vie en cas de succès.

« Je suis ravi de voir autant de familles, de patients, de chercheurs et d’entreprises se mobiliser pour trouver des moyens d’améliorer l’accès des personnes atteintes de maladies rares à des traitements qui changent la vie. »

RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?

DV :Ce qui m'enthousiasme le plus, c'est de voir l'énergie nouvelle et l'innovation qui jaillissent actuellement dans le domaine des essais cliniques sur les maladies rares, et je sais que cela ne fera que stimuler les progrès que nous verrons à l'avenir.

Je suis ravie de voir autant de familles, de patients, de chercheurs et d'entreprises se mobiliser pour trouver des moyens d'améliorer l'accès des personnes atteintes de maladies rares à des traitements qui changent la vie. C'est un honneur de faire partie de ce mouvement !