Communiqué de presse : RareKids-CAN soutient le projet de loi C-265 visant à améliorer l'accès aux traitements pour les enfants atteints de maladies rares

RareKids-CAN, le réseau canadien d'essais cliniques et de traitements des maladies pédiatriques rares financé par les Instituts de recherche en santé du Canada, soutient le projet de loi C-265, qui vise à améliorer l'accès aux traitements médicaux non disponibles dans le commerce au Canada. Présenté par le Dr Marcus Powlowski, député de Thunder Bay – Rainy River, le projet de loi C-265 passe en deuxième lecture au Parlement cette semaine.

Le projet de loi C-265 vise à rationaliser le Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada, qui permet aux professionnels de la santé de demander l’accès à des médicaments non approuvés ou non disponibles dans le commerce au Canada pour les patients atteints d’affections graves ou potentiellement mortelles. Autorisé en vertu du Règlement sur les aliments et drogues du Canada, ce programme offre une voie d’accès essentielle aux cliniciens qui cherchent à obtenir de toute urgence des traitements non disponibles sur le marché canadien. Cependant, dans sa structure actuelle, le programme entraîne également des formalités administratives inutiles qui retardent la prise en charge des patients.

Chaque année, les médecins et les pharmaciens soumettent plus de 12 000 demandes individuelles au titre du Programme d’accès spécial (PAS) afin d’obtenir des médicaments indisponibles au Canada. Ces médicaments vont des antibiotiques recommandés par l’Organisation mondiale de la santé pour traiter les maladies infectieuses aux vitamines spécialement formulées pour la fibrose kystique, en passant par les immunothérapies qui complètent les traitements contre le cancer. La gestion de ce processus est chronophage et frustrante tant pour les prestataires de soins que pour les patients et leurs familles, en particulier lorsqu’il s’agit de demander l’accès à des traitements qu’ils ont déjà utilisés avec succès, ou qui sont autorisés à la vente et bien établis dans la pratique clinique dans d’autres pays de confiance à l’échelle internationale, et considérés comme la norme de soins.

Le projet de loi C-265 modernisera le Programme d'accès spécial (PAS) en créant une « liste d'accès spécial préapprouvée » regroupant des traitements sûrs et efficaces que les médecins pourront prescrire et importer sans avoir à demander l'autorisation préalable de Santé Canada. Cette réforme permettra d'éliminer chaque année des milliers de demandes inutiles, ce qui fera gagner du temps aux médecins, aux pharmaciens et aux fonctionnaires, tout en accélérant l'accès des patients aux traitements et aux soins.

Le projet de loi mettra également en place des voies d’accès souples et fondées sur le risque, permettant aux patients ayant épuisé toutes les autres options d’accéder à des traitements plus récents et plus innovants. Cela revêt une importance particulière pour le Canadien sur douze touché par une maladie rare, car moins de 10 % des maladies rares disposent d’un traitement efficace et modificateur de la maladie, et seuls 60 % de ces traitements sont disponibles au Canada. « Les cliniciens ont recours au Programme d’accès spécial lorsqu’aucun autre traitement disponible sur le marché n’est accessible », a déclaré Lori Anderson, conseillère en affaires réglementaires chez RareKids-CAN. « Le projet de loi C-265 propose des changements concrets visant à favoriser un accès plus efficace tout en maintenant une surveillance réglementaire appropriée. »

RareKids-CAN a collaboré avec le Child Health Policy Accelerator de SickKids afin de contribuer à l'élaboration de la législation, en s'appuyant sur les contributions de cliniciens, de pharmaciens, de patients et de familles de tout le Canada.

« Les réformes proposées dans le projet de loi d'initiative parlementaire du député Powlowski constituent une étape cruciale pour améliorer l'accès rapide aux traitements, afin de garantir que les enfants, les adolescents et les jeunes adultes au Canada puissent bénéficier des traitements efficaces et innovants dont ils ont besoin, sans délai inutile », a déclaré Breanne Stewart, directrice du réseau RareKids-CAN. « Ce projet de loi reflète les points de vue partagés par les cliniciens, les patients et les familles au sein des réseaux de recherche pédiatrique à l'échelle nationale. »

RareKids-CAN encourage les parlementaires à soutenir le projet de loi C-265 et à poursuivre leurs efforts visant à mettre en place des parcours de soins plus efficaces et centrés sur le patient pour l'accès à des traitements qui ne sont actuellement pas disponibles au Canada.

RareKids-CAN, en partenariat avec le SickKids Child Health Policy Accelerator, a lancé une campagne de lettres afin d'obtenir le soutien du Parlement et organisera un webinaire national le 14 mai, avec la participation du député Marcus Powlowski.