Réflexions issues de l’EURORDIS Open Academy : apprentissage, partenariat et avenir de l’engagement en faveur des maladies rares
Il est essentiel d'investir dans le leadership des patients et de leurs familles pour faire progresser la recherche, les soins et les traitements dans le domaine des maladies rares. Grâce à la sous-plateforme « Engagement des patients et des familles » de RareKids-CAN, nous nous engageons à offrir aux patients et à leurs familles des opportunités d'acquérir des connaissances, de renforcer leurs compétences et d'apporter une contribution significative à l'ensemble de l'écosystème de la recherche.
Participants à l'EURODIS Open Academy 2026.
Au début du printemps dernier, RareKids-CAN a soutenu la participation de Sara Pot, responsable de la sous-plateforme « Engagement des patients et des familles », à l’ Open Academy de l’Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS) à Barcelone, en Espagne. Ce programme de renommée internationale rassemble des leaders et des défenseurs des patients du monde entier afin d’étudier comment les patients et leurs familles peuvent influencer la recherche, le développement de médicaments, les décisions réglementaires et les politiques de santé.
Ci-dessous, Sara revient sur son expérience, les principaux enseignements qu’elle en a tirés et les possibilités qu’elle entrevoit pour renforcer l’implication des patients et de leurs familles dans le domaine des maladies rares au Canada.
Réflexions de Sara Pot sur l’Open Academy d’EURORDIS
Ce printemps, j’ai eu l’occasion de me rendre à Barcelone pour participer à l’EURODIS Open Academy, un programme de formation soutenu par l’ Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares (ERDERA), destiné à renforcer le rôle des patients et de leurs familles dans la recherche sur les maladies rares, le développement de médicaments et les politiques de santé. Je tiens à remercier RareKids-CAN d’avoir rendu cela possible. J’ai ainsi pu rejoindre des leaders et des défenseurs des droits des patients venus du monde entier pour découvrir comment les partenariats avec les patients évoluent dans le domaine des maladies rares.
Tout au long de la semaine, les débats consacrés à la conception des essais cliniques, aux comités d'éthique, à l'évaluation des technologies de santé et à la prise de décision réglementaire ont souligné l'importance d'associer les patients et leurs familles dès le début du processus et de manière significative. Qu'il s'agisse de déterminer quels critères d'évaluation sont les plus importants, d'évaluer les risques et les bénéfices des nouveaux traitements ou d'éclairer les décisions en matière de prise en charge, l'expérience vécue apporte un contexte essentiel que les données seules ne peuvent rendre compte.
Sara Pot (à droite), en compagnie de Begonya Nafria (à gauche), coordinatrice de la participation des patients à la recherche à l'hôpital Sant Joan de Déu.
L'un des moments forts pour moi a été de pouvoir visiter l'hôpital Sant Joan de Déu (SJD) à Barcelone et d’échanger avec Begonya Nafria, coordinatrice de l’implication des patients dans la recherche, ainsi qu’avec l’équipe du SJD. Nous avons pu observer une intégration réfléchie des soins cliniques, de la recherche et d’espaces adaptés aux familles, qui illustrait comment les environnements de soins peuvent être conçus en fonction des besoins des patients pédiatriques et de leurs familles. Les nombreuses discussions sur le parcours des patients, les parcours de soins et le rôle des associations de patients dans l’élaboration des systèmes de santé ont été tout aussi enrichissantes.
Si de nombreuses sessions ont porté sur les structures et les processus européens, cette formation a également suscité une réflexion sur le contexte canadien. Quelles possibilités s’offrent aux patients et à leurs familles pour contribuer au développement des médicaments et à la prise de décision en matière de réglementation au Canada ? Comment pouvons-nous développer les connaissances, les compétences et les parcours nécessaires à une participation constructive ?
Sara Pot avec son certificat de formation.
L'aspect le plus enrichissant de cette expérience a sans doute été de rencontrer des personnes animées par un engagement profond en faveur de l'amélioration de la vie des personnes touchées par des maladies rares. Leur passion, leur expertise et leur persévérance ont été une véritable source d'inspiration.
Cette semaine m'a permis de mieux apprécier la complexité du système, de mieux comprendre dans quels domaines le point de vue des patients peut faire la différence, et m'a donné envie de continuer à découvrir comment les patients et leurs familles peuvent contribuer à façonner l'avenir de la recherche et des soins dans le domaine des maladies rares.