Points clés à retenir du congrès 2026 de l'American Society of Gene & Cell Therapy

RareKids-CAN a eu le plaisir de parrainer deux de nos « navigatrices en essais cliniques », Cara Grobbecker et Faiza Khawaja, afin qu’elles puissent participer en ligne au congrès annuel 2026 de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT).  

Faiza Khawaja (à gauche) et Cara Grobbecker (à droite) sont toutes deux « navigatrices » d’essais cliniques au sein de RareKids-CAN. Les accompagnatrices d’essais cliniques jouent un rôle essentiel dans le fonctionnement de RareKids-CAN, agissant comme des « agents de terrain » au sein des établissements participants. Elles mettent les chercheurs en relation avec les ressources consacrées aux maladies rares, facilitent le partage d’informations au sein du réseau, soutiennent les équipes d’étude locales dans le cadre de projets d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques (PRDCT), identifient les opportunités d’essais cliniques et contribuent à la collecte de données. 

Cette conférence a réuni des chercheurs, des cliniciens, des responsables du secteur privé, des autorités de régulation et des défenseurs des droits des patients venus du monde entier afin d'examiner les dernières avancées en matière de thérapie génique et cellulaire.  

Alors que la science continue de progresser à un rythme impressionnant, les deux experts ont souligné que la réussite de la mise en œuvre nécessiterait d'accorder une attention égale aux besoins des patients, au suivi à long terme et à la préparation du système de santé.  

La thérapie génique progresse à grands pas, mais son administration reste complexe 

L'ASGCT a souligné le potentiel croissant des thérapies géniques et cellulaires pour transformer la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares. Comme l'a fait remarquer M. Grobbecker, « les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de traiter de nombreux patients atteints d'un large éventail de maladies rares », mais des défis importants subsistent en matière de développement, de fabrication, d'autorisation et de mise à disposition. 

M. Sessions a souligné que le développement de la thérapie génique diffère considérablement de celui des médicaments traditionnels. Étant donné que de nombreux traitements ne sont administrés qu'une seule fois, la précision dans la conception, la fabrication, l'administration et la sélection des patients revêt une importance cruciale.  

Les chercheurs ont également souligné l'importance de traiter les patients à un stade précoce, avant que la maladie n'atteigne un stade irréversible.  

Les familles et les aidants doivent rester au cœur de nos préoccupations 

Un thème récurrent tout au long de la conférence a été la nécessité de se concentrer sur les résultats qui comptent le plus pour les patients et leurs familles. Khawaja a fait remarquer que les essais cliniques en thérapie génique et cellulaire pédiatrique s’orientent de plus en plus « au-delà de la validation biologique du concept, vers des résultats significatifs pour les enfants et leurs familles ». 

Des indicateurs tels que la communication, les capacités cognitives, la mobilité, les capacités d'adaptation et la qualité de vie revêtent une importance croissante lorsqu'il s'agit d'évaluer si une thérapie apporte une amélioration significative dans la vie quotidienne d'un enfant.  

Les débats de la conférence ont également mis en évidence la nécessité d'offrir aux familles une information et un accompagnement plus clairs pour les aider à s'y retrouver dans les critères d'éligibilité, les décisions thérapeutiques et les exigences en matière de suivi à long terme. À mesure que les thérapies innovantes se rapprochent d'une utilisation clinique courante, il restera essentiel de veiller à ce que les aidants aient accès à des informations compréhensibles et pratiques.  

L'autorisation réglementaire n'est qu'une étape vers l'accès 

Les deux intervenants ont identifié les questions réglementaires et d’accès comme un axe majeur de discussion. Les thérapies géniques destinées aux maladies rares nécessitent souvent des protocoles d’essais innovants, car les populations de patients sont restreintes et les essais randomisés traditionnels peuvent s’avérer irréalisables. Les chercheurs et les autorités réglementaires explorent de plus en plus des approches telles que les contrôles par histoire naturelle, les essais adaptatifs et les données issues de la pratique clinique pour étayer l’évaluation et l’autorisation de mise sur le marché. 

Dans le même temps, l'autorisation à elle seule ne garantit pas l'accès aux traitements. Grobbecker a souligné que les procédures de prise en charge, l'état de préparation des infrastructures et les inégalités entre les systèmes de santé continuent de retarder l'accès des patients aux traitements autorisés. Les procédures réglementaires, les modèles de prise en charge et les systèmes de prestation de soins devront évoluer parallèlement à l'innovation scientifique afin de garantir que les traitements parviennent aux patients de manière sûre et équitable.  

Perspectives d'avenir 

Dans l’ensemble, ces réflexions soulignent que l’avenir de la thérapie génique et cellulaire ne repose pas uniquement sur les avancées scientifiques. Pour garantir un succès à long terme, il faudra mettre en place des essais cliniques centrés sur le patient, impliquer activement les familles, adopter des approches réglementaires souples et disposer de systèmes de santé capables de proposer ces thérapies de pointe de manière efficace et équitable. Comme l’a conclu Khawaja, « la préparation clinique doit aller de pair avec la préparation de la communauté ».