Responsables de sous-plateforme
Le réseau compte 15 sous-plateformes et les chefs de file sont chargés de superviser la mise en œuvre des activités de la plateforme.
Centre d'essais cliniques et de coordination
Le CTOCH sert de ressource nationale centralisée pour soutenir les essais cliniques sur les maladies rares en pédiatrie (PRDCT). En faisant le lien entre les chercheurs, les réseaux et les partenaires institutionnels, le CTOCH facilite une collaboration sans faille. Il offre une aide au préfinancementy compris des consultations sur les subventions et la planification du budget, et des services post-financement comme l'identification des sites et des chercheurs, les soumissions réglementaires, les demandes d'éthique et la surveillance. CTOCH réduit les délais de démarrage des études, fournit une expertise spécialisée dans les essais thérapeutiques avancés et favorise la participation de tous grâce à des modèles décentralisés. Avec des gestionnaires de projet dédiés, navigateurs d'essais cliniqueset des processus rationalisés, le CTOCH assure des opérations d'essais cliniques efficaces et de haute qualité pour faire avancer la recherche sur les maladies rares pédiatriques au Canada.
Responsable : Breanne Stewart
Expertise et innovation
L'objectif de la sous-plateforme biostatistique est de créer un pont entre la littérature statistique et les experts cliniques qui visent à développer des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques afin de s'assurer que la conception biostatistique la plus appropriée à leur question est identifiée. Globalement, cette équipe vise à identifier les méthodes actuellement disponibles, à développer de nouvelles méthodes le cas échéant et à soutenir leur mise en œuvre dans la pratique.
Le choix du résultat (primaire) le plus approprié pour les essais sur les maladies pédiatriques rares (enfants et adolescents) est un défi, mais il est crucial pour la mise en œuvre des résultats des essais. Cette équipe possède une expertise dans l'identification des domaines de résultats pertinents et de l'instrument de mesure des résultats le plus approprié pour les essais qui sont conçus pour faire la différence. En collaboration avec les patients, les familles, les chercheurs, les prestataires de soins de santé, les experts de l'industrie et les autorités de réglementation, nous aidons les chercheurs à concevoir des résultats valides, fiables et réalisables, qui aideront les principaux utilisateurs de données à prendre des décisions éclairées.
Méthodes biostatistiques
Co-responsable : Dr. Anna Health
Chef de file : Dr. Chris Gravel
Michelle Wang
Méthodes et conception
Responsable : Dr Martin Offringa
Pharmacologie, pharmacogénomique et pharmacométrie translationnelle
Cette équipe offre des conseils pour choisir les bonnes doses de médicaments, planifier des études pour comprendre comment les médicaments sont traités dans l'organisme et utiliser les informations génétiques dans la conception des études. Cela permet de rendre les études plus précises et plus efficaces, d'améliorer la sécurité et le succès des traitements en les adaptant aux besoins spécifiques des patients.
Ils travaillent avec les familles pour créer du matériel éducatif sur le fonctionnement des médicaments, leur transformation dans l'organisme et le contrôle de leur innocuité. Ces ressources fournissent des explications faciles à comprendre pour aider les patients et les familles à s'informer sur les médicaments, leur permettant ainsi de prendre des décisions éclairées qui répondent à leurs besoins.
Responsable : Dre Tamorah Lewis
Renforcement des capacités et partage des connaissances
Formation et mentorat
Co-responsable : Dr. Lauren Kelly
Co-responsable : Dr. Nancy Butcher
Mobilisation des connaissances et des synthèses
Co-responsable : Dr. Terry Klassen
Co-responsable : Dr. Lisa Knisley
La mobilisation des connaissances est un élément important du processus de recherche qui permet de transformer les données probantes en actions pratiques. Par exemple, nous collaborons avec des patients, des familles, des chercheurs, des prestataires de soins de santé, des décideurs politiques et des experts de la communauté des maladies rares pour créer des ressources utiles et fiables qui facilitent l'accès aux informations sur les essais cliniques et les traitements des maladies pédiatriques rares (enfants et adolescents). Nous co-créons ces ressources et évaluons régulièrement leur impact, afin de nous assurer qu'elles sont faciles à utiliser, pertinentes et efficaces pour aider les gens à prendre des décisions éclairées.
Intégration de l'informatique et de la science des données
Données du monde réel, registre et centre de coordination des données
Co-responsable : Dre Beth Potter
Co-responsable : Dr Lawrence Richer
La plateforme de données intégrées soutient les essais sur les maladies rares pédiatriques en exploitant les informations précieuses recueillies dans les registres de patients, les hôpitaux ou d'autres établissements de soins cliniques et de soins à domicile. L'avancement des registres et d'autres sources de données réelles permet de comprendre la progression d'une maladie et d'évaluer les soins. Les sources de données peuvent inclure des données cliniques, des questionnaires rapportés par les patients ou des dispositifs de surveillance biométrique (téléphones, montres,...). Le centre de coordination des données de cette plateforme fournit également des outils pour collecter des données supplémentaires spécifiques aux essais cliniques.
Co-responsable : Dre Elodie Portales-Casamar
Inclusion et engagement tout au long de la vie
Sexe et genre
Responsable : Dr Meng-Chuan Lai
Passage à l'âge adulte
Responsable : Dre Michelle Batthish
Équité, diversité, inclusion et indigénéité (EDI+I)
Co-responsable : Dr Ashish Marwaha
Co-responsable : Dr. Malcolm King
Engagement des patients et des familles
Co-responsable : Dre Andrea Cross
Co-responsable : Sara Pot
La sous-plateforme "sexe et genre" s'efforce de comprendre comment l'analyse fondée sur le sexe et le genre est prise en compte dans les essais cliniques actuels sur les maladies rares pédiatriques et comment répondre aux besoins non satisfaits des chercheurs et des participants en ce qui concerne les considérations liées au sexe et au genre. L'équipe travaillera également à l'élaboration d'orientations et à la fourniture de conseils aux futurs chercheurs d'essais concernant l'analyse fondée sur le sexe et le genre.
Le passage des soins pédiatriques aux soins pour adultes est un moment important dans la vie des patients atteints de maladies rares. Il est essentiel d'assurer un transfert de soins de haute qualité, de l'approche centrée sur la famille des soins pédiatriques à l'approche orientée vers le patient des soins pour adultes.
Cette équipe travaillera avec les jeunes et leurs soignants pour décrire les défis uniques que les adolescents et les jeunes adultes atteints de maladies rares rencontrent lorsqu'ils participent à des essais cliniques et qu'ils font la transition vers les soins pour adultes. Elle fournira également des ressources de consultation pour l'industrie, le gouvernement et les chercheurs afin d'augmenter la participation et la rétention des adolescents et des jeunes adultes atteints de maladies rares dans les essais cliniques.
La sous-plateforme sur l'équité, la diversité, l'inclusion et l'indigénéité (EDI+I), codirigée par les docteurs Ashish Marwaha et Malcolm King, vise à éliminer les obstacles et à améliorer l'accès aux essais cliniques pour les maladies rares, en se concentrant sur les groupes sous-représentés. Les principaux objectifs sont l'identification des obstacles rencontrés par les groupes méritant l'équité, la création de fonds de voyage pour les participants, la fourniture de services de traduction et la promotion d'environnements culturellement sûrs. Nous avons en particulier des initiatives visant à promouvoir la participation des autochtones, à offrir une formation EDI+I et à mesurer la diversité au sein du consortium. Nous voulons aider les chercheurs en leur donnant des conseils sur les pratiques inclusives et en veillant à ce que la collecte des données démographiques reflète la diversité des populations. L'objectif global est d'améliorer l'accès équitable aux essais cliniques sur les maladies rares.
L'engagement des patients et des familles est une priorité pour l'ensemble du réseau RareKids-CAN. Cette équipe contribue à favoriser la collaboration et l'engagement significatif entre les chercheurs, les patients et leurs familles afin de s'assurer que les sous-plateformes et le réseau répondent aux besoins et aux priorités du monde réel. Outre la participation aux sous-plateformes du réseau, les niveaux d'engagement peuvent aller d'une brève consultation dans le cadre d'une étude de recherche à un partenariat à long terme au sein d'une équipe de recherche. La création de capacités, la promotion de la communauté et le soutien à un engagement significatif des patients et des familles sont les priorités de cette sous-plateforme, motivées à la fois par un intérêt professionnel et par une expérience personnelle et vécue.
Chef de file : Alicia Hilderley
Affaires réglementaires et partenariats stratégiques
Notre équipe collabore avec des spécialistes des essais cliniques, des experts en réglementation et des partenaires des patients et des familles de tout le pays pour plaider en faveur de réformes de la loi canadienne sur les aliments et les médicaments. Les obstacles réglementaires actuels rendent le lancement d'essais cliniques pédiatriques coûteux et complexes. Cela compromet l'écosystème des essais cliniques pédiatriques au Canada. L'infrastructure réglementaire désuète de Santé Canada compromet également l'accès à des traitements novateurs et urgents. Notre objectif ultime est d'aligner le cadre réglementaire du Canada sur les meilleures pratiques internationales, en veillant à ce que les enfants et les familles bénéficient d'essais cliniques de manière plus efficace et plus rapide.
La sous-plateforme Viabilité et développement commercial assure le succès à long terme de RareKids-CAN en favorisant la stabilité financière et la croissance stratégique. Les initiatives clés comprennent : la mise en œuvre d'une structure tarifaire adaptée aux diverses parties prenantes, avec des services subventionnés pour les projets universitaires et des tarifs échelonnés pour les partenaires industriels ; l'encouragement des partenariats pour faire avancer les thérapies ; l'offre de services de préparation de subventions par l'intermédiaire de CTOCH pour garantir le financement d'essais de haute qualité ; le renforcement des collaborations avec les réseaux de recherche internationaux ; la rationalisation de la sélection des chercheurs et des sites ; et l'affectation de ressources pour engager les ministères fédéraux et provinciaux, les partenaires industriels et les bailleurs de fonds. Ces stratégies garantissent collectivement l'impact et l'innovation futurs de RareKids-CAN.
Nous visons à optimiser l'accès aux thérapies pour les maladies rares pédiatriques au Canada en relevant les défis des processus décisionnels complexes, de l'engagement limité des patients et des lacunes dans les cadres fondés sur des données probantes. Notre premier objectif est de soutenir le voyage après l'autorisation de mise sur le marché en renforçant la capacité canadienne à évaluer et à naviguer dans l'accès aux thérapies pour les maladies rares. Nous renforcerons la capacité des patients, des familles et des cliniciens à s'engager efficacement dans les processus d'ETS en les formant à la prise de décision fondée sur des données probantes et en développant des outils et des ressources pour responsabiliser les patients et les experts. Notre deuxième objectif est d'optimiser le cadre de remboursement en faisant progresser les stratégies de remboursement, telles que les accords basés sur les résultats, et en affinant les outils de mesure de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL).
