Responsables de sous-plateforme
Le réseau compte 15 sous-plateformes et les responsables sont chargés de superviser la mise en œuvre des activités de la plateforme.
Opérations d'essais cliniques et centre de coordination
Responsable : Breanne Stewart
Le CTOCH est une ressource nationale centralisée visant à soutenir les essais cliniques sur les maladies rares en pédiatrie (PRDCT). En créant un lien entre les investigateurs, les réseaux et les partenaires institutionnels, le CTOCH facilite une collaboration sans faille. Il offre un soutien en amont du financement,incluant des consultations sur les subventions et la planification budgétaire, ainsi que des services post-financement comme l'identification de sites et d’investigateurs, les soumissions réglementaires, les demandes d'éthique et la surveillance. CTOCH contribue à réduire les délais de démarrage des études, met à disposition une expertise spécialisée dans les essais thérapeutiques avancés et favorise la participation inclusive grâce à des modèles décentralisés. Grâce à ses gestionnaires de projet, navigateurs d'essais cliniqueset des processus simplifiés, le CTOCH assure des opérations d'essais cliniques de haute qualité et efficaces pour faire progresser la recherche sur les maladies rares pédiatriques au Canada.
Expertise et innovation
Méthodes biostatistiques
Co-responsable : Dr. Anna Heath
Co-responsable : Dr Chris Gravel
L’objectif de la sous-plateforme de biostatistiques est d’établir un pont entre la littérature statistique et les experts cliniques qui souhaitent développer des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, afin de s’assurer que le design biostatistique le plus approprié soit retenu pour répondre à leurs questions de recherche. L’équipe vise à recenser les méthodes existantes, à en développer de nouvelles lorsque nécessaire, et à soutenir leur mise en œuvre dans la pratique.
Méthodes et design
Responsable : Dr Martin Offringa
Choisir le critère de jugement principal le plus approprié pour les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques (enfants et adolescents) représente un défi important, mais essentiel à l’application des résultats. Cette équipe possède une expertise dans l’identification des domaines de résultats pertinents et des instruments de mesure les mieux adaptés pour des essais conçus pour avoir un impact concret. En collaboration avec les patients, les familles, les chercheurs, les professionnels de la santé, les experts de l’industrie et les autorités réglementaires, nous aidons les investigateurs à co-concevoir des critères de jugement qui sont valides, fiables et réalisables, afin de permettre aux utilisateurs finaux de prendre des décisions éclairées.
Pharmacologie, pharmacogénomique et pharmacométrie translationnelle
Michelle Wang
Responsable : Dre Tamorah Lewis
Cette équipe fournit un accompagnement expert pour le choix des bonnes doses de médicaments, la planification des études visant à comprendre comment les médicaments sont métabolisés dans l’organisme, et l’intégration de l’information génétique dans la conception des études. Ces approches permettent de rendre les essais plus précis et efficaces, en améliorant la sécurité et la réussite des traitements adaptés aux besoins spécifiques des patients.
L’équipe collabore également avec les familles pour créer du matériel éducatif sur le fonctionnement des médicaments, leur métabolisme et leur évaluation en matière de sécurité. Ces ressources, rédigées en langage clair, visent à aider les patients et leurs familles à mieux comprendre les médicaments et à prendre des décisions éclairées, en fonction de leurs besoins.
Renforcement des capacités et partage des connaissances
Formation et mentorat
Co-responsable : Dre Lauren Kelly
Co-responsable : Dre Nancy Butcher
Mobilisation des connaissances et synthèse
Co-responsable : Dr Terry Klassen
Co-responsable : Dre Lisa Knisley
La mobilisation des connaissances est une étape essentielle du processus de recherche, visant à transformer les données probantes en actions concrètes. Nous travaillons en collaboration avec les patients, les familles, les investigateurs, les prestataires de soins de santé, les décideurs politiques et les experts de la communauté des maladies rares pour créer des ressources utiles, fiables et accessibles. Ces ressources facilitent l'accès à l’information sur les essais cliniques et les traitements des maladies rares pédiatriques (enfants et adolescents). Notre approche collaborative garantit que les ressources développées sont facies à comprendre, pertinentes pour les utilisateurs et évaluées régulièrement afin d’en assurer leur efficacité. L’objectif est de soutenir la prise de décision éclairée pour toutes les personnes concernées.
Intégration de l'informatique et de la science des données
Données du monde réel, registres et centre de coordination des données
Co-responsable : Dre Beth Potter
Co-responsable : Dr Lawrence Richer
Co-responsable : Dre Elodie Portales-Casamar
La plateforme de données intégrées soutient les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques en exploitant les informations précieuses provenant des registres de patients, des hôpitaux et d'autres milieux de soins cliniques ou à domicile. L'avancement des registres et et l’utilisation d'autres sources de données du monde réel permettent de mieux comprendre la progression des maladies et d'évaluer les soins prodigués. Ces données peuvent inclure des données cliniques, des questionnaires rapportés par les patients ou leur proches, ou encore des mesures captées par des dispositifs de surveillance biométrique (téléphones, montres, etc.). Le Centre de coordination des données de cette plateforme fournit également des outils pour recueillir des données supplémentaires spécifiques aux essais cliniques.
Inclusivité et engagement tout au long de la vie
Sexe et genre
Responsable : Dr Meng-Chuan Lai
La sous-plateforme « sexe et genre » se consacre à comprendre comment l'analyse comparative fondée sur le sexe et le genre plus (ACSG+) est actuellement prise en compte dans les essais cliniques pédiatriques sur les maladies rares, ainsi qu’à cerner les besoins non comblés des investigateurs et des participants en lien avec ces considérations. L'équipe travaille également à l'élaboration de lignes directrices et ainsi offrir des services de consulation aux futurs investigateurs adin de les accompagner dans l’intégration de l’ASCG+ dans la conception et la mise en oeuvre de leurs essais.
Passage à l'âge adulte
Responsable : Dre Michelle Batthish
La transition des soins pédiatriques vers les soins pour adultes représente une étape cruciale dans la vie des personnes atteintes de maladies rares. Assurer un transfert de soins de haute qualité — passant d’une approche centrée sur la famille à une approche centrée sur le patient — est essentiel pour garantir la continuité et l’efficacité des soins.
Cette équipe collaborera avec des jeunes et leurs aidants pour décrire les défis uniques auxquels font face les adolescents et les jeunes adultes atteints de maladies rares, tant dans leur participation aux essais cliniques que dans leur navigation à travers le système de soins pour adultes.
Elle offrira également des ressources de consultation à l’intention de l’industrie, des gouvernements et des chercheurs afin de favoriser la participation et la rétention de cette population dans les essais cliniques.
Équité, diversité, inclusion et indigénéité (EDI+I)
Co-responsable : Dr Ashish Marwaha
Co-responsable : Dr Malcolm King
La sous-plateforme sur l'équité, la diversité, l'inclusion et l'indigénéité (EDI+I), codirigée par les docteurs Ashish Marwaha et Malcolm King, vise à éliminer les obstacles et à améliorer l'accès aux essais cliniques pour les maladies rares, en se concentrant sur les groupes sous-représentés. Les principaux objectifs sont l'identification des obstacles rencontrés par les groupes méritant l'équité, la création de fonds de voyage pour les participants, la fourniture de services de traduction et la promotion d'environnements culturellement sécurisants. Des initiatives spécifiques visent à encourager la participation des communautés autochtones, offrir des formations en EDI+I, et mesurer la diversité au sein du consortium. Nous souhaitons également soutenir les investigateurs avec des conseils sur les pratiques inclusives et assurer une collecte de données démographiques qui reflète la diversité des populations. L’objectif global est de favoriser un accès équitable aux essais cliniques sur les maladies rares.
Engagement des patients et des familles
Co-responsable : Dre Andrea Cross
Co-responsable : Sara Pot
Co-responsable : Alicia Hilderley
L'engagement des patients et des familles est une priorité pour l'ensemble du réseau RareKids-CAN. Cette équipe contribue à favoriser la collaboration et l'engagement significatif entre les investigateurs, les patients et leurs familles afin de s'assurer que les sous-plateformes et le réseau répondent aux besoins et aux priorités du monde réel. En plus de siéger comme membres des sous-plateformes du réseau, les niveaux d'engagement peuvent varier d'une consultation ponctuelle dans le cadre d'une étude à un partenariat à long terme au sein d'une équipe de recherche. Créer des capacités, promouvoir la communauté et soutenir un engagement significatif des patients et des familles sont les priorités de cette sous-plateforme, animée à la fois par un intérêt professionnel et une expérience vécue personnelle.
Affaires réglementaires et partenariats stratégiques
Relations avec Santé Canada et Plaidoyer
Responsable : Dre Charlotte Moore-Hepburn
Notre équipe collabore avec des investigateurs, des experts en réglementation, ainsi que des partenaires patients et familles de partout au pays pour plaider en faveur de réformes à la Loi sur les aliments et drogues du Canada. Les obstacles réglementaires actuels rendent le lancement d’essais cliniques pédiatriques coûteux et complexe, ce qui fragilise l’écosystème canadien des essais cliniques pédiatriques. L’infrastructure réglementaire désuète de Santé Canada compromet également l’accès à des traitements novateurs et urgents.
Notre objectif ultime est d’harmoniser le cadre réglementaire canadien avec les meilleures pratiques internationales, afin de garantir aux enfants et à leurs familles un accès plus efficace et rapide aux essais cliniques.
Durabilité et développement des affaires
Responsable : Dr Thierry Lacaze-Masmonteil
La sous-plateforme sur la durabilité et le développement des affaires veille à assurer le succès à long terme de RareKids-CAN en favorisant la stabilité financière et la croissance stratégique. Les principales initiatives comprennent : la mise en place d’une structure tarifaire adaptée aux divers partenaires, avec des services subventionnés pour les projets académiques et des frais échelonnés pour l’industrie; la création de partenariats pour faire progresser les thérapies; des services de soutien à la préparation de demandes de subventions offerts par le CTOCH afin de garantir le financement d’essais de haute qualité; le renforcement des collaborations avec les réseaux internationaux de recherche; la simplification du processus de sélection des chercheurs et des sites; ainsi que l'engagement actif des ministères fédéraux et provinciaux, des partenaires industriels et des financeurs. Ces stratégies visent collectivement à assurer la pérennité, l’impact et l’innovation continue de RareKids-CAN.
Économie de la santé, évaluation des technologies de la santé (ÉTS) et remboursement
Co-responsable : Dre Maryam Oskoui
Co-responsable : Dr Jeff Round
Nous visons à optimiser l'accès aux thérapies pour les maladies rares pédiatriques au Canada en répondant aux défis liés à la complexité des processus décisionnels, à l’engagement limité des patients, ainsi qu’aux lacunes dans les cadres fondés sur des données probantes. Notre premier objectif est de soutenir le parcours après l'autorisation de mise en marché en renforçant la capacité canadienne à évaluer et à faciliter l’accès aux thérapies pour les maladies rares. Nous renforcerons les capacités des patients, des familles et des cliniciens à participer efficacement aux processus d’ÉTS en offrant de la formation sur la prise de décisions fondée sur les données probantes et en développant des outils et des ressources pour outiller les patients et les experts. Notre deuxième objectif est d’optimiser le cadre de remboursement en faisant progresser des stratégies de remboursement novatrices, telles que les ententes fondées sur les résultats, et en raffinant les outils de mesure de la qualité de vie liée à la santé (QVLS).