Communiqué de presse : Une nouvelle loi visant à améliorer l'accès aux médicaments pédiatriques essentiels et aux médicaments pour les maladies rares est présentée au Parlement
Une nouvelle loi visant à améliorer l'accès aux médicaments essentiels non disponibles au Canada a été présentée au Parlement le 11 mars 2026. Le projet de loi d'initiative parlementaire, intitulé Loi modifiant la Loi sur les aliments et drogues, a été déposé par l'ancien médecin urgentiste, aujourd'hui député de Thunder Bay – Rainy River, le Dr Marcus Powlowski. Cette loi est l'aboutissement de plusieurs mois de collaboration menée par le réseau RareKids-CAN et le Child Health Policy Accelerator de l'Hôpital pour enfants malades, avec la contribution de représentants de RareKids-CAN et de défenseurs des droits des patients de tout le pays. Ensemble, ces groupes ont travaillé pour mettre en lumière les défis urgents auxquels sont confrontés les enfants atteints de maladies rares et pour faire avancer des solutions politiques pratiques visant à améliorer l'accès en temps opportun à des traitements vitaux.
La législation vise à réformer le Programme d'accès spécial (PAS) de Santé Canada, qui donne accès à des traitements qui ne sont pas autorisés ou disponibles à la vente au Canada. Bien que le PAS joue un rôle important en donnant accès à des médicaments nécessaires, souvent pour les patients atteints de maladies rares, il entraîne trop souvent des retards difficiles à justifier, en particulier lorsqu'un médicament est bien établi, approuvé dans des pays étrangers de confiance et considéré comme la norme de soins.
Chaque année, les cliniciens et les pharmaciens rédigent plus de 12 000 demandes individuelles de SAP. Pour les prestataires de soins et les familles, ce processus est long et frustrant, en particulier lorsqu'il s'agit de demander un médicament qu'ils ont déjà utilisé avec succès. Le projet de loi d'initiative parlementaire de M. Powlowski simplifiera le SAP en établissant une « liste d'accès spécial préapprouvée » comprenant les traitements couramment utilisés que les médecins pourront prescrire et importer sans demander l'autorisation préalable de Santé Canada, éliminant ainsi des milliers de demandes inutiles chaque année.
« Le projet de loi d'initiative parlementaire du député Powlowski simplifiera le SAP en établissant une « liste d'accès spécial préapprouvée » comprenant les thérapies couramment utilisées... »
Le projet de loi supprime également l'obligation actuelle pour les médecins et les patients d'essayer sans succès toutes les options thérapeutiques potentiellement efficaces disponibles sur le marché avant de pouvoir accéder au médicament souhaité dans le cadre du SAP. Cette obligation de « l'échec préalable » cause une détresse considérable aux médecins, aux patients et aux familles qui sont contraints de gérer les effets secondaires potentiels, tout en sachant qu'un traitement plus adapté pourrait être disponible ailleurs.
Troisièmement, à mesure que la science médicale progresse et que les thérapies de précision deviennent de plus en plus accessibles, le SAP doit évoluer pour refléter les pratiques médicales modernes. Le projet de loi d'initiative parlementaire de la députée Powlowski élargira l'accès à de nouvelles options de traitement en exigeant que Santé Canada établisse des normes transparentes et accessibles au public qui tiennent compte de l'ensemble des preuves médicales lors de l'approbation de l'accès aux traitements. Cela aura un impact particulier pour les patients atteints de maladies rares, car cela devrait offrir davantage de possibilités de mettre en œuvre des thérapies émergentes sous la supervision d'experts cliniques, évitant ainsi le processus coûteux de mise en place d'un essai clinique pour un seul patient dans les cas où l'objectif principal de l'administration de la thérapie est de traiter le patient.
L'Australie et d'autres pays comparables ont mis en place des cadres similaires, proportionnés aux risques, qui élargissent l'accès à des traitements non commercialisés tout en maintenant une surveillance appropriée en matière de sécurité. Le Canada devrait suivre leur exemple.
« Pour les familles confrontées à des maladies rares et graves, les retards ne sont pas des problèmes politiques abstraits : ils se mesurent en temps perdu, en détérioration de la santé et en occasions manquées de traitement. »
RareKids-CAN et le Child Health Policy Accelerator de l'Hôpital pour enfants malades sont fiers d'avoir collaboré avec le Dr Powlowski à l'élaboration de cette loi. Le projet de loi s'appuie sur l'expertise et l'expérience vécue de cliniciens, de chercheurs, de patients et de familles de partout au Canada qui comprennent les conséquences lorsque les patients ne peuvent pas accéder aux médicaments dont ils ont besoin. Pour les familles confrontées à des maladies rares et graves, les retards ne sont pas des problèmes politiques abstraits : ils se mesurent en temps perdu, en détérioration de la santé et en occasions manquées de traitement. Nous sommes reconnaissants au Dr Powlowski pour son leadership et appelons les parlementaires de tous les partis à s'unir pour adopter cette législation pratique et centrée sur les patients.
À propos de RareKids-CAN et du Child Health Policy Accelerator à SickKids
RareKids-CAN est une coalition diversifiée regroupant des chercheurs, des patients et leurs familles, des réseaux de recherche et des associations de patients issus de 16 instituts de recherche pédiatrique au Canada. Elle a pour objectif de développer et d'accélérer la mise en place d'essais cliniques de haute qualité sur les maladies pédiatriques rares et de permettre aux enfants et à leurs familles d'accéder à des traitements innovants au Canada.
Le SickKids Child Health Policy Accelerator est la première initiative hospitalière canadienne axée sur les politiques sociales et de santé appliquées aux enfants et aux jeunes. Il vise à combler le fossé entre ce que nous savons être efficace pour optimiser le bien-être des enfants et des jeunes, et ce que nous faisons pour répondre aux besoins des jeunes dans le domaine des politiques publiques provinciales et fédérales.
Pour plus d'informations, veuillez contacter Gwendolyn Moncrieff-Gould, responsable des politiques au Child Health Policy Accelerator, à l'adresse Gwendolyn.moncrieff-gould@sickkids.ca.