Programme de la conférence

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Sélectionnez la date : -- Sélectionner une date -- 10 avril 11 avril Atelier sur le pipeline préclinique

Ordre du jour du 10 avril

L'heure	Événement	Description
12:00 - 13:00	Déjeuner de bienvenue	Lieu : Restaurant Tulip
13:00 - 13:10	Accueil et reconnaissance des terres [Thierry Lacaze]
13:10 - 13:20	Réseau canadien des maladies rares (RCMR) [Svenja Espenhahn]	Le Réseau canadien des maladies rares (RCMR) est une initiative pancanadienne et interdisciplinaire qui réunit des cliniciens, des chercheurs et des défenseurs des patients de premier plan afin de relever les défis uniques auxquels sont confrontés les millions de Canadiens touchés par des maladies rares. Cette session explorera la mission du RCDR qui consiste à faire progresser les soins, la recherche et l'innovation par le biais de ses piliers interconnectés, qui se concentrent sur l'amélioration du diagnostic, de l'accès au traitement et du soutien aux patients.
13:20 - 13:50	Revue de l'année de RareKids-CAN [Breanne Stewart]	Résumé de haut niveau des activités de RareKids-CAN au cours de l'année écoulée, mettant en évidence les principales étapes et réalisations pour faire progresser les essais cliniques et les traitements des maladies rares pédiatriques au Canada.
13:50 - 14:00	Speed Networking - Meet & Greet [Breanne Stewart]	Les participants participeront à une session de réseautage rapide, en se présentant à deux personnes qu'ils n'ont pas encore rencontrées. Cette activité de type "speed dating" favorise l'établissement de nouveaux liens et la collaboration au sein de la communauté de recherche sur les maladies rares.
14:00 - 14:15	Showcase Initiative - Renforcer la recherche sur les maladies rares et faciliter la collaboration : Les points de vue des navigateurs d'essais cliniques [Kelly Sandhu]	Cette session présentera l'impact du travail des Navigateurs d'essais cliniques (CTN) au sein du réseau RareKids-CAN au cours de l'année écoulée. Les principales initiatives comprennent la collecte de données sur les institutions de recherche locales, le développement d'une base de données d'experts et l'identification de sites et de chercheurs pour soutenir les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. En outre, la session mettra en lumière les efforts déployés pour renforcer les relations avec les cliniciens et les professionnels de la santé dans le domaine des maladies rares, afin de favoriser la collaboration et d'améliorer les capacités de recherche dans tout le Canada.
14:15 - 14:30	Showcase Initiative - Inventaire des essais cliniques sur les maladies rares en pédiatrie : A Living Scoping Review [Beth Potter / Emma Iverson]	Cette session mettra en lumière un projet d'examen approfondi qui réunit plusieurs sous-plateformes de RareKids-CAN dans un effort de collaboration visant à maximiser l'efficacité et l'impact. Le projet vise à développer un inventaire vivant des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, fournissant un résumé crucial du paysage actuel dans ce domaine.
14:30 - 14:45	Showcase Initiative - Partenariat en action : Mises à jour sur RareKids-CAN et l'engagement des familles dans la recherche [Sara Pot / Alicia Hilderley]	Cette session explorera les efforts de collaboration au sein de RareKids-CAN, en soulignant comment les partenariats avec les patients et les familles font progresser les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Elle fera également le point sur le cours Engagement de la famille dans la recherche, en soulignant son rôle dans la promotion de collaborations significatives entre les familles et les chercheurs.
14:45 - 14:55	Cérémonie de bienvenue [Elder Vincent Kicknosway]
14:55 - 15:15	Pause
15:15 - 15:35	Mise à jour sur l'exemption de demande d'essai clinique pour les soins standard : Plaidoyer et livre blanc [Charlotte Moore Hepburn]	Le Dr Charlotte Moore Hepburn, responsable de la sous-plateforme des relations avec SC, Gwendolyn Moncrieff-Gould (responsable des politiques, SickKids Child Health Policy Accelerator) et Lori Anderson (consultante en réglementation) présenteront une vue d'ensemble des initiatives de plaidoyer actuelles de RareKidsCAN visant à réduire la charge administrative pour les essais cliniques pédiatriques qui étudient des thérapies non indiquées sur l'étiquette et utilisées comme norme de soins. Cette mise à jour illustrera le processus de plaidoyer réglementaire fédéral et mettra en évidence les changements réglementaires proposés et leur impact potentiel sur la recherche pédiatrique.
15:35 - 15:45	Pt/Family Experience with the Special Access Program [Jason Arsenault]
15:45 - 15:55	Les défis de l'accès au traitement : Le point de vue d'un clinicien [Nicola Wright]
15:55 - 17:00	Sous-plateforme des relations et du plaidoyer de Santé Canada : Programme d'accès spécial et études sur un seul patient [Charlotte Moore Hepburn]	Examen des voies d'accès et remue-méninges : - Nous examinerons les définitions et le statut actuel du programme fédéral d'accès spécial (SAP), des essais individuels ouverts (OLIP) et des études sur un seul patient (SPS). - Les participants prendront part à des sessions en petits groupes pour discuter des défis, des avantages et des lacunes de ces programmes existants et réfléchir à des solutions législatives et réglementaires pour répondre aux besoins non satisfaits, y compris l'exploration de nouvelles voies politiques potentielles pour l'accès à des thérapies hautement expérimentales.
17:00 - 17:15	Récapitulation de fin de journée [Breanne Stewart]
6:00 - 9:00 PM	Dîner	Lieu : Salle Monsella
19:00 HEURES	Session d'ouverture - Frontières innovantes : Thérapie génique et modèles potentiels d'accès durable pour les maladies rares	Lors de cette session, deux orateurs éminents aborderont les défis et les solutions critiques en matière de thérapies pour les maladies rares : - Le Dr Donald Kohn partagera ses travaux novateurs sur la thérapie génique lentivirale ex vivo autologue pour le déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID). S'appuyant sur sa vaste expérience, le Dr Kohn donnera un aperçu de cet essai clinique qui a permis de sauver des vies, en soulignant ses succès, ses défis et la voie à suivre pour obtenir l'approbation de la FDA afin de rendre la thérapie largement accessible. - Paul Ayoub, PDG de Rarity PBC, présentera le concept des sociétés d'intérêt public comme une approche transformatrice pour faire face aux coûts élevés des thérapies pour les maladies rares. Il expliquera comment la priorité donnée au bien public plutôt qu'au profit peut créer des modèles durables pour développer et fournir des traitements innovants aux patients qui en ont besoin. Cette session offrira un aperçu précieux des avancées de pointe et des cadres innovants visant à améliorer l'accès aux thérapies pour les maladies rares à l'échelle mondiale.

Ordre du jour du 11 avril

L'heure	Événement	Description
7:00 - 8:00 AM	Petit déjeuner	Lieu : Foyer | Salle Monsella
8:00 - 8:10	Résumé du Jour 1 [Breanne Stewart]
8:10 - 9:15	Médecine de précision : Initiatives et collaborations nationales	- Precision Health Initiative | BC Children's Hospital [Stuart Turvey] - Precision Child Health Partnership | Sick Kids- St. Justine [Tomasz Czarny] - Precision Medicine Initiative | University of Calgary [Nicola Wright] - D2R, DNA to RNA | McGill University [Ma'n Zawati] - Q&A Session
9 H 15 - 10 H 00	Conférencier invité : Initiative internationale pour lutter contre le coût élevé des thérapies pédiatriques pour les maladies rares : Perspectives d'AGORA [Dr. Arjan Lankester]	Une perspective internationale sur les défis économiques liés à l'accès aux thérapies géniques pour les maladies pédiatriques rares. L'accent sera mis sur AGORA (Access to Gene Therapies for Rare Disease), un consortium réunissant des groupes universitaires, des régulateurs, des bailleurs de fonds et des défenseurs des patients afin de développer des solutions durables pour un accès équitable à des traitements qui sauvent des vies. Le Dr Lankester examinera les obstacles à la commercialisation des thérapies géniques, mettra en lumière des approches innovantes pour réduire les coûts et discutera des voies possibles pour garantir que ces thérapies transformatrices atteignent les enfants qui en ont le plus besoin.
10H00 - 10H15	Pause
10 H 15 - 11 H 50	Façonner l'avenir de RareKids-CAN : Planification stratégique et analyse des lacunes [Breanne Stewart / Thierry Lacaze / TBD]	Cette session se concentrera sur l'orientation stratégique de RareKids-CAN pour les années à venir. La discussion portera sur les points suivants : 1. Analyse des lacunes : Nous réfléchirons sur les connaissances acquises par nos conférenciers invités et nos présentations afin d'identifier les lacunes actuelles dans le paysage canadien des maladies rares pédiatriques. 2. Rôle du RKC : Nous étudierons comment RareKids-CAN peut tirer parti de sa position unique pour combler les lacunes identifiées, en tenant compte des forces et des capacités de notre réseau. 3. Initiatives futures : Les participants réfléchiront à de nouvelles initiatives potentielles et à des domaines d'investissement en ressources pour les quatre prochaines années. Cette session de planification stratégique vise à aligner les efforts futurs de RareKids-CAN sur les besoins évolutifs de la communauté des maladies rares pédiatriques au Canada, en veillant à ce que nous continuions à faire des progrès significatifs dans l'amélioration des résultats pour la santé des enfants touchés par des maladies rares.
11 H 50 - 12 H 00	Synthèse de l'événement [Breanne Stewart]
12:00 - 13:00	Déjeuner	Emplacement : Foyer
12:00 - 13:00	Déjeuner de travail du comité exécutif de RareKids-CAN [sur invitation]	Lieu : Salle Ballad
13:00 - 16:00	Atelier sur le pipeline préclinique [sur invitation uniquement]	Lieu : Salle Monsella

Ordre du jour de l'atelier sur le pipeline préclinique

L'heure	Événement	Description
13:00 - 13:20	Bienvenue et présentations [Leanne Ward et tous]
13:20 - 14:00	Développement préclinique de médicaments au Canada : Qui, quoi, pourquoi et où nous allons maintenant [Eric Hoffman]	Eric Hoffman, PDG et cofondateur d'AGADA Biosciences et de ReveraGen Biopharm, partagera sa longue expérience en matière de développement de thérapies et d'approbation réglementaire. Sa présentation portera sur les étapes clés et les points de contrôle qui guident une thérapie de la découverte aux essais cliniques, sur les défis rencontrés en cours de route et sur les stratégies efficaces pour les surmonter. Le Dr Hoffman évoquera également le rôle essentiel des réseaux de maladies rares, du gouvernement, des universités et des instituts de recherche dans l'avancement du développement préclinique des médicaments. Enfin, il soulignera l'importance de renforcer le pipeline de développement préclinique de médicaments au Canada afin de favoriser l'innovation et d'améliorer les résultats pour les patients.
14:00 - 14:45	Discussion en petits groupes : Identification des défis et des lacunes	Les participants se répartiront en petits groupes pour discuter des principaux défis du processus de développement des thérapies précliniques et identifier les lacunes existantes. Chaque groupe partagera ensuite ses idées avec l'ensemble du public afin de favoriser la discussion collaborative et l'échange de connaissances.
14:45 - 15:00	Pause
15:00 - 15:45	Discussion en petits groupes : Identifier les forces et les opportunités	Les participants se répartiront en petits groupes pour explorer les forces et les ressources existantes du Canada qui soutiennent le développement de thérapies précliniques. Les discussions porteront sur les possibilités d'améliorer les efforts de développement de médicaments au niveau national et d'identifier les exigences clés pour faire progresser les thérapies de manière plus efficace au Canada.
15:45 - 16:00	Clôture et prochaines étapes [Leanne Ward]

Le plan de l'hôtel Hilton Garden Inn peut être consulté ICI

Veuillez noter que tous les événements de la conférence se dérouleront au rez-de-chaussée de l'hôtel. 
Les principales sessions de la conférence, ainsi que le dîner, auront lieu dans la salle Monsella. 
Les autres repas et pauses seront servis soit dans le restaurant Tulip (si cela est indiqué dans l'ordre du jour), soit dans le foyer près de la salle Monsella. 
Des informations sur les salles de réunion pour des parties spécifiques de la conférence sont disponibles ICI